为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价，促进罕见病治疗药物的研发，国家药监局药品审评中心组织制定了《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意并发布，自发布之日起施行。

来源：中国医药生物技术协会